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国内三十年重症肌无力药物新突破!全球首创药物落户海南省人民医院

国内三十年重症肌无力药物新突破!全球首创药物落户海南省人民医院
2022-06-17 21:44:31 来源:海南省人民医院  

每年6月15日是重症肌无力关爱日。在第九个重症肌无力关爱日到来之际,全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod成功落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城先行区),该药在海南省人民医院乐城院区落地使用,成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破,改写国内重症肌无力治疗格局。

该药用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。

此次成功在乐城落地的新药efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白(IgG)的新型治疗药物,通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。

作为一种安全有效的新型治疗手段,去年12月,全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod在美国获批上市,成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂,也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。

6月14日,博鳌乐城先行区举行重症肌无力临床急需药品项目启动仪式

海南省人民医院副院长陈涛在重症肌无力临床急需药品项目启动仪式致辞。

6月14日,重症肌无力临床急需药品项目启动仪式在海口举行。海南省人民医院副院长陈涛在对项目落地表示衷心的祝贺,希望通过efgartigimod在乐城的落地,助力建设海南区域重症肌无力治疗平台和联盟,为海南及全国的重症肌无力患者创造新的可能,为国内重症肌无力临床治疗开启新的大门。

海南省人民医院神经内科主任黄仕雄教授介绍:“efgartigimod这款全球首创新药引入乐城,已经成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破。作为一种罕见病,重症肌无力的治疗涉及到多个学科,为了患者能够顺利且安全地接受新药治疗,我们已经成立了包括神经内科、急诊科、ICU等在内的专门的医疗小组,并联合国内神经内科领域知名专家建立了专门的远程多学科会诊机制,最大程度保障重症肌无力患者就医质量。”

我国31个省、自治区和直辖市重症肌无力的发病率。

什么是重症肌无力?

重症肌无力(MG)是一种罕见的慢性自身免疫性疾病,各个年龄段均可发病,常常会导致人体衰弱和可能危及生命的肌无力,严重危害患者及照料者的工作生活。

有相当比例的成人MG患者在发病2年内会进展为全身型重症肌无力(gMG),进而影响全身肌肉。患者会出现眼睑下垂,四肢无力,甚至是吞咽和呼吸困难,严重时危及患者生命。

我国住院MG发病率为0.68/100,000,住院死亡率达14.69‰,30岁和50岁左右呈发病双峰,70~74岁年龄组为高发人群1。乙酰胆碱受体(AChR)抗体是最常见的致病性抗体。

当前重症肌无力最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。

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